Ντονινταλόρσεν

Ντονιδαλορσέν (API)

Ερευνητική Αίτηση:
Το Donidalorsen API είναι ένα αντινοηματικό ολιγονουκλεοτίδιο (ASO) που βρίσκεται υπό διερεύνηση για τη θεραπεία του κληρονομικού αγγειοοιδήματος (HAE) και σχετικών φλεγμονωδών παθήσεων. Μελετάται στο πλαίσιο θεραπειών που στοχεύουν στο RNA, με στόχο τη μείωση της έκφρασης τουπροκαλλικρεϊνη πλάσματος(mRNA KLKB1). Οι ερευνητές χρησιμοποιούν τη Δονιδολορσένη για να διερευνήσουν τους μηχανισμούς σίγασης γονιδίων, τη φαρμακοκινητική που εξαρτάται από τη δόση και τον μακροπρόθεσμο έλεγχο της φλεγμονής που προκαλείται από τη βραδυκινίνη.

Λειτουργία:
Η δονιδαλορσένη λειτουργεί δεσμεύοντας επιλεκτικάKLKB1mRNA, μειώνοντας την παραγωγή προκαλλικρεΐνης στο πλάσμα — ενός βασικού ενζύμου στο σύστημα καλλικρεΐνης-κινίνης που είναι υπεύθυνο για την πρόκληση οιδήματος και φλεγμονής στο ΚΑΟ. Μειώνοντας τα επίπεδα καλλικρεΐνης, η δονιδαλορσένη βοηθά στην πρόληψη των επιθέσεων ΚΑΟ και μειώνει το φορτίο της νόσου. Ως δραστική ουσία (API), χρησιμεύει ως το βασικό θεραπευτικό συστατικό στην ανάπτυξη θεραπειών μακράς δράσης, υποδορίως χορηγούμενων για το ΚΑΟ.