Φιτουσιράν

Φιτουσιράν (API)

Ερευνητική Αίτηση:
Το Fitusiran API είναι ένα συνθετικό μικρό παρεμβαλλόμενο RNA (siRNA) που ερευνάται κυρίως στον τομέα της αιμορροφιλίας και των διαταραχών πήξης. Στοχεύει στοαντιθρομβίνη (AT ή SERPINC1)γονίδιο στο ήπαρ για τη μείωση της παραγωγής αντιθρομβίνης. Οι ερευνητές χρησιμοποιούν το Fitusiran για να διερευνήσουν τους μηχανισμούς παρεμβολής RNA (RNAi), την ειδική για το ήπαρ σίγηση γονιδίων και νέες θεραπευτικές στρατηγικές για την εξισορρόπηση της πήξης σε ασθενείς με αιμορροφιλία Α και Β, με ή χωρίς αναστολείς.

Λειτουργία:
Η Φιτουσιράνη λειτουργεί καταστέλλοντας την έκφραση της αντιθρομβίνης, ενός φυσικού αντιπηκτικού, αυξάνοντας έτσι την παραγωγή θρομβίνης και προάγοντας τον σχηματισμό θρόμβων. Αυτός ο μηχανισμός προσφέρει μια προφυλακτική θεραπευτική προσέγγιση για τη μείωση των αιμορραγικών επεισοδίων σε ασθενείς με αιμορροφιλία. Ως δραστική ουσία (API), η Φιτουσιράνη χρησιμεύει ως το δραστικό συστατικό σε υποδόριες θεραπείες μακράς δράσης που στοχεύουν στη βελτίωση της ποιότητας ζωής και στη μείωση του θεραπευτικού φορτίου σε αιμορραγικές διαταραχές.