Γκιβοσιράν

Γιβοσιράν (API)

Ερευνητική Αίτηση:
Το Givosiran API είναι ένα συνθετικό μικρό παρεμβαλλόμενο RNA (siRNA) που έχει μελετηθεί για τη θεραπεία της οξείας ηπατικής πορφυρίας (AHP). Στοχεύει ειδικά στηνALAS1γονίδιο (αμινολεβουλινικό οξύ συνθάση 1), το οποίο εμπλέκεται στην οδό βιοσύνθεσης της αίμης. Οι ερευνητές χρησιμοποιούν το Givosiran για να διερευνήσουν θεραπείες που βασίζονται στην παρεμβολή RNA (RNAi), τη σίγηση γονιδίων που στοχεύει το ήπαρ και τη διαμόρφωση μεταβολικών οδών που εμπλέκονται στην πορφυρία και σε σχετικές γενετικές διαταραχές.

Λειτουργία:
Το Givosiran λειτουργεί μειώνοντας την έκφραση τουALAS1στα ηπατοκύτταρα, μειώνοντας έτσι τη συσσώρευση τοξικών ενδιάμεσων της αίμης όπως το ALA (αμινολεβουλινικό οξύ) και το PBG (πορφοχολινογόνο). Αυτό βοηθά στην πρόληψη των νευροσπλαχνικών κρίσεων που σχετίζονται με την οξεία ηπατική πορφυρία. Ως δραστική ουσία (API), η Givosiran είναι το ενεργό φαρμακευτικό συστατικό σε θεραπευτικά προϊόντα με βάση το RNAi, τα οποία έχουν σχεδιαστεί για να παρέχουν μακροπρόθεσμο έλεγχο της AHP με υποδόρια χορήγηση.