Ινκλισιράνιο νάτριο

Νάτριο Ινκλισιράνης (API)

Ερευνητική Αίτηση:
Το Inclisiran sodium API (Ενεργό Φαρμακευτικό Συστατικό) μελετάται κυρίως στον τομέα της παρεμβολής RNA (RNAi) και των καρδιαγγειακών θεραπειών. Ως δίκλωνο siRNA που στοχεύει το γονίδιο PCSK9, χρησιμοποιείται σε προκλινική και κλινική έρευνα για την αξιολόγηση στρατηγικών μακράς δράσης σίγασης γονιδίων για τη μείωση της LDL-C (λιποπρωτεΐνη χαμηλής πυκνότητας χοληστερόλης). Χρησιμεύει επίσης ως πρότυπη ένωση για τη διερεύνηση συστημάτων χορήγησης siRNA, σταθερότητας και θεραπευτικών RNA που στοχεύουν το ήπαρ.

Λειτουργία:
Το δραστικό συστατικό του νατρίου Inclisiran δρα καταστέλλοντας το γονίδιο PCSK9 στα ηπατοκύτταρα, οδηγώντας σε μειωμένη παραγωγή πρωτεΐνης PCSK9. Αυτό έχει ως αποτέλεσμα την ενισχυμένη ανακύκλωση των υποδοχέων LDL και τη μεγαλύτερη απομάκρυνση της LDL χοληστερόλης από το αίμα. Η λειτουργία του ως παράγοντας μακράς δράσης που μειώνει τη χοληστερόλη υποστηρίζει τη χρήση του στη θεραπεία της υπερχοληστερολαιμίας και στη μείωση του κινδύνου καρδιαγγειακών παθήσεων. Ως δραστικό συστατικό, αποτελεί το βασικό δραστικό συστατικό σε φαρμακευτικές συνθέσεις με βάση το Inclisiran.