Ολιγονουκλεοτιδικά API
-
Ινκλισιράνιο νάτριο
Το Inclisiran sodium API (Ενεργό Φαρμακευτικό Συστατικό) μελετάται κυρίως στον τομέα της παρεμβολής RNA (RNAi) και των καρδιαγγειακών θεραπειών. Ως δίκλωνο siRNA που στοχεύει το γονίδιο PCSK9, χρησιμοποιείται σε προκλινική και κλινική έρευνα για την αξιολόγηση στρατηγικών μακράς δράσης σίγασης γονιδίων για τη μείωση της LDL-C (λιποπρωτεΐνη χαμηλής πυκνότητας χοληστερόλης). Χρησιμεύει επίσης ως πρότυπη ένωση για τη διερεύνηση συστημάτων χορήγησης siRNA, σταθερότητας και θεραπευτικών RNA που στοχεύουν το ήπαρ.
-
Ντονινταλόρσεν
Το Donidalorsen API είναι ένα αντινοηματικό ολιγονουκλεοτίδιο (ASO) που βρίσκεται υπό διερεύνηση για τη θεραπεία του κληρονομικού αγγειοοιδήματος (HAE) και σχετικών φλεγμονωδών παθήσεων. Μελετάται στο πλαίσιο θεραπειών που στοχεύουν στο RNA, με στόχο τη μείωση της έκφρασης τουπροκαλλικρεϊνη πλάσματος(mRNA KLKB1). Οι ερευνητές χρησιμοποιούν τη Δονιδολορσένη για να διερευνήσουν τους μηχανισμούς σίγασης γονιδίων, τη φαρμακοκινητική που εξαρτάται από τη δόση και τον μακροπρόθεσμο έλεγχο της φλεγμονής που προκαλείται από τη βραδυκινίνη.
-
Φιτουσιράν
Το Fitusiran API είναι ένα συνθετικό μικρό παρεμβαλλόμενο RNA (siRNA) που ερευνάται κυρίως στον τομέα της αιμορροφιλίας και των διαταραχών πήξης. Στοχεύει στοαντιθρομβίνη (AT ή SERPINC1)γονίδιο στο ήπαρ για τη μείωση της παραγωγής αντιθρομβίνης. Οι ερευνητές χρησιμοποιούν το Fitusiran για να διερευνήσουν τους μηχανισμούς παρεμβολής RNA (RNAi), την ειδική για το ήπαρ σίγηση γονιδίων και νέες θεραπευτικές στρατηγικές για την εξισορρόπηση της πήξης σε ασθενείς με αιμορροφιλία Α και Β, με ή χωρίς αναστολείς.
-
Γκιβοσιράν
Το Givosiran API είναι ένα συνθετικό μικρό παρεμβαλλόμενο RNA (siRNA) που έχει μελετηθεί για τη θεραπεία της οξείας ηπατικής πορφυρίας (AHP). Στοχεύει ειδικά στηνALAS1γονίδιο (αμινολεβουλινικό οξύ συνθάση 1), το οποίο εμπλέκεται στην οδό βιοσύνθεσης της αίμης. Οι ερευνητές χρησιμοποιούν το Givosiran για να διερευνήσουν θεραπείες που βασίζονται στην παρεμβολή RNA (RNAi), τη σίγηση γονιδίων που στοχεύει το ήπαρ και τη διαμόρφωση μεταβολικών οδών που εμπλέκονται στην πορφυρία και σε σχετικές γενετικές διαταραχές.
-
Πλοζασιράν
Το Plozasiran API είναι ένα συνθετικό μικρό παρεμβαλλόμενο RNA (siRNA) που αναπτύχθηκε για τη θεραπεία της υπερτριγλυκεριδαιμίας και σχετικών καρδιαγγειακών και μεταβολικών διαταραχών. Στοχεύει στοAPOC3γονίδιο, το οποίο κωδικοποιεί την απολιποπρωτεΐνη C-III, έναν βασικό ρυθμιστή του μεταβολισμού των τριγλυκεριδίων. Στην έρευνα, η Plozasiran χρησιμοποιείται για τη μελέτη στρατηγικών μείωσης των λιπιδίων που βασίζονται σε RNAi, της ειδικότητας της γονιδιακής σίγησης και των θεραπειών μακράς δράσης για παθήσεις όπως το σύνδρομο οικογενούς χυλομικροναιμίας (FCS) και η μικτή δυσλιπιδαιμία.
-
Ζιλεμπεσιράν
Το Zilebesiran API είναι ένα ερευνητικό μικρό παρεμβαλλόμενο RNA (siRNA) που αναπτύχθηκε για τη θεραπεία της υπέρτασης. Στοχεύει στοAGTγονίδιο, το οποίο κωδικοποιεί το αγγειοτενσινογόνο—ένα βασικό συστατικό του συστήματος ρενίνης-αγγειοτενσίνης-αλδοστερόνης (RAAS). Στην έρευνα, η ζιλεμπεσιράνη χρησιμοποιείται για τη μελέτη προσεγγίσεων σίγασης γονιδίων για τον μακροπρόθεσμο έλεγχο της αρτηριακής πίεσης, τεχνολογίες χορήγησης RNAi και τον ευρύτερο ρόλο της οδού RAAS σε καρδιαγγειακές και νεφρικές παθήσεις.