Πλοζασιράν

Πλοζασιράν (API)

Ερευνητική Αίτηση:
Το Plozasiran API είναι ένα συνθετικό μικρό παρεμβαλλόμενο RNA (siRNA) που αναπτύχθηκε για τη θεραπεία της υπερτριγλυκεριδαιμίας και σχετικών καρδιαγγειακών και μεταβολικών διαταραχών. Στοχεύει στοAPOC3γονίδιο, το οποίο κωδικοποιεί την απολιποπρωτεΐνη C-III, έναν βασικό ρυθμιστή του μεταβολισμού των τριγλυκεριδίων. Στην έρευνα, η Plozasiran χρησιμοποιείται για τη μελέτη στρατηγικών μείωσης των λιπιδίων που βασίζονται σε RNAi, της ειδικότητας της γονιδιακής σίγησης και των θεραπειών μακράς δράσης για παθήσεις όπως το σύνδρομο οικογενούς χυλομικροναιμίας (FCS) και η μικτή δυσλιπιδαιμία.

Λειτουργία:
Η πλοζασιράν λειτουργεί με σίγησηAPOC3mRNA στο ήπαρ, οδηγώντας σε μείωση των επιπέδων της απολιποπρωτεΐνης C-III. Αυτό προάγει την ενισχυμένη λιπόλυση και την απομάκρυνση των πλούσιων σε τριγλυκερίδια λιποπρωτεϊνών από την κυκλοφορία του αίματος. Ως δραστική ουσία (API), η Plozasiran επιτρέπει την ανάπτυξη θεραπειών μακράς δράσης που στοχεύουν στη σημαντική μείωση των επιπέδων τριγλυκεριδίων και στη μείωση του κινδύνου παγκρεατίτιδας και καρδιαγγειακών επεισοδίων σε ασθενείς με σοβαρές ή γενετικές διαταραχές των λιπιδίων.