Στις 2021-12-06, η αμερικανική ώρα, η Acadia Pharmaceuticals (NASDAQ: ACAD) ανακοίνωσε τα θετικά αποτελέσματα της κλινικής δοκιμής φάσης ΙΙΙ του υποψήφιου φαρμάκου της, trofinetide. Η δοκιμή φάσης ΙΙΙ, που ονομάζεται Lavender, χρησιμοποιείται κυρίως για την αξιολόγηση της ασφάλειας και της αποτελεσματικότητας του trofinetide στη θεραπεία του συνδρόμου RETT (RS). Συνολικά 189 άτομα συμμετείχαν, όλες οι γυναίκες ηλικίας 5-20 ετών με Rs.
Η λεβάντα ήταν μια διπλή-τυφλή, τυχαιοποιημένη, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο δοκιμή 12 εβδομάδων με συνδυασμένα πρωτογενή τελικά σημεία του ερωτηματολογίου συμπεριφοράς RS (RSBQ) και κλινικής έκβασης παγκόσμιας βαθμολόγησης (CGI-I), όπως εκτιμήθηκε από το νοσηλευτικό προσωπικό και τους γιατρούς, αντίστοιχα. KEY Το δευτερεύον τελικό σημείο είναι η κλίμακα ανάπτυξης επικοινωνίας και συμβολικής συμπεριφοράς για τα βρέφη και τα νήπια (CSBS-DP-IT-Social), η οποία χρησιμοποιείται κυρίως για την αξιολόγηση της ανάπτυξης των κοινωνικών, προφορικών και συμβολικών συμπεριφορών σε βρέφη και μικρά παιδιά ηλικίας 6-24 μηνών και μπορεί να χρησιμοποιηθεί για την πρόωρη προβολή για τα συμπτώματα της αναπτυξιακής καθυστέρησης και άλλων αναπτυξιακών διαταραχών.
Τα αποτελέσματα έδειξαν ότι το trofinetide είχε σημαντικές βελτιώσεις και στα δύο πρωτογενή τελικά σημεία σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο. Οι αλλαγές από την αρχική τιμή στο RSBQ για το εικονικό φάρμακο και το trofinetide την εβδομάδα 12 ήταν -1,7 έναντι -5,1 (p = 0,0175). Οι βαθμολογίες CGI-I ήταν 3,8 έναντι 3,5 (P = 0,0030). Εν τω μεταξύ, η αλλαγή από την αρχική τιμή στο CSBS-DP-IT-Social ήταν -1,1 και -0,1 για το εικονικό φάρμακο και το trofinetide, αντίστοιχα.
Τόσο τα πρωτογενή όσο και τα πρωτογενή δευτερεύοντα τελικά σημεία της λεβάντας κατέδειξαν τη δυνατότητα του trofinetide για τη θεραπεία των Rs, ωστόσο, πρέπει να σημειωθεί ότι ο ρυθμός διακοπής της θεραπείας της μελέτης που σχετίζεται με αναδυόμενες ανεπιθύμητες ενέργειες (TEAEs) ήταν υψηλότερος στον βραχίονα trofinetide σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο, οι δύο ήταν 2,1% και 17,2% αντίστοιχα. Μεταξύ αυτών, τα πιο συνηθισμένα ανεπιθύμητα συμβάντα ήταν:
① Η διάρροια - η trofinetide ήταν 80,6% (97,3% από τα οποία ήταν ήπια έως μέτρια) και το εικονικό φάρμακο ήταν 19,1%.
② Εμετρικός - το trofinetide ήταν 26,9% (το 96% των οποίων ήταν ήπιο έως μέτριο) και το εικονικό φάρμακο ήταν 9,6%.
③ Σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες εμφανίστηκαν στο 3,2% των ατόμων και στις δύο ομάδες.
Τα υποκείμενα στη δοκιμή λεβάντας θα συνεχίσουν να λαμβάνουν trofinetide μετά την ολοκλήρωση της δοκιμής ή στις μελέτες επέκτασης LILAC και LILAC-2 και> 95% των ατόμων που ολοκλήρωσαν τη μελέτη Lavender επέλεξαν να μεταβούν στην έρευνα επέκτασης ανοικτής επισήμανσης, τα ευρήματα θα παρουσιαστούν σε μια επερχόμενη ιατρική συνάντηση.
Χρόνος δημοσίευσης: Φεβ-17-2022