Στις 2021-12-06, ώρα ΗΠΑ, η Acadia Pharmaceuticals (Nasdaq: ACAD) ανακοίνωσε τα θετικά κορυφαία αποτελέσματα της κλινικής δοκιμής Φάσης ΙΙΙ του υποψηφίου φαρμάκου της, Trofinetide.Η δοκιμή φάσης ΙΙΙ, που ονομάζεται Λεβάντα, χρησιμοποιείται κυρίως για την αξιολόγηση της ασφάλειας και της αποτελεσματικότητας του Trofinetide στη θεραπεία του συνδρόμου Rett (RS).Συνολικά εγγράφηκαν 189 άτομα, όλες γυναίκες ηλικίας 5-20 ετών με RS.
Το Lavender ήταν μια διπλά τυφλή, τυχαιοποιημένη, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο δοκιμή 12 εβδομάδων με συνδυασμένα πρωτεύοντα τελικά σημεία του ερωτηματολογίου συμπεριφοράς RS (RSBQ) και της παγκόσμιας κλίμακας αξιολόγησης κλινικής έκβασης (CGI-I), όπως αξιολογήθηκαν από το νοσηλευτικό προσωπικό και τους γιατρούς, αντίστοιχα.κλειδί Το δευτερεύον τελικό σημείο είναι η Κλίμακα Ανάπτυξης Επικοινωνίας και Συμβολικής Συμπεριφοράς για Βρέφη και Νήπια (CSBS-DP-IT-Social), η οποία χρησιμοποιείται κυρίως για την αξιολόγηση της ανάπτυξης κοινωνικών, λεκτικών και συμβολικών συμπεριφορών σε βρέφη και μικρά παιδιά 6-24 μηνών και μπορεί να χρησιμοποιηθεί για τον αυτισμό Πρώιμος έλεγχος για συμπτώματα αναπτυξιακής καθυστέρησης και άλλες αναπτυξιακές καθυστερήσεις, όπως αξιολογούνται από το νοσηλευτικό προσωπικό.
Τα αποτελέσματα έδειξαν ότι το Trofinetide είχε σημαντικές βελτιώσεις και στα δύο κύρια τελικά σημεία σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο.Οι αλλαγές από την αρχική τιμή στο RSBQ για εικονικό φάρμακο και Trofinetide την Εβδομάδα 12 ήταν -1,7 έναντι -5,1 (p=0,0175).Οι βαθμολογίες CGI-I ήταν 3,8 έναντι 3,5 (p=0,0030).Εν τω μεταξύ, η αλλαγή από την αρχική τιμή στο CSBS-DP-IT-Social ήταν -1,1 και -0,1 για το εικονικό φάρμακο και το Trofinetide, αντίστοιχα.
Τόσο το πρωτογενές όσο και το πρωτογενές δευτερεύον τελικό σημείο της λεβάντας κατέδειξαν τη δυνατότητα της Trofinetide για τη θεραπεία της RS, ωστόσο, θα πρέπει να σημειωθεί ότι το ποσοστό διακοπής της θεραπείας της μελέτης που σχετίζεται με έκτακτες ανεπιθύμητες ενέργειες (TEAEs) ήταν υψηλότερο στο σκέλος Trofinetide σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο , Τα δύο ήταν 2,1% και 17,2%, αντίστοιχα.Μεταξύ αυτών, οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες ήταν:
① Διάρροια – Τροφινετίδη ήταν 80,6% (97,3% εκ των οποίων ήταν ήπια έως μέτρια) και εικονικό φάρμακο ήταν 19,1%.
② Έμετος – Η Trofinetide ήταν 26,9% (96% εκ των οποίων ήταν ήπιες έως μέτριες) και το εικονικό φάρμακο ήταν 9,6%.
③ Σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες εμφανίστηκαν στο 3,2% των ατόμων και στις δύο ομάδες.
Τα άτομα στη δοκιμή Lavender θα συνεχίσουν να λαμβάνουν Trofinetide μετά την ολοκλήρωση της δοκιμής ή στις ανοιχτές μελέτες επέκτασης Lilac και Lilac-2 και >95% των ατόμων που ολοκλήρωσαν τη μελέτη Lavender επέλεξαν να στραφούν στο Lilac open-label επέκταση Έρευνα, τα ευρήματα θα παρουσιαστούν σε μια επερχόμενη ιατρική συνάντηση.
Ώρα δημοσίευσης: Φεβ-17-2022